北京哪家医院白癜风治疗的好 http://baidianfeng.39.net/bdfby/yqyy/▎药明康德内容团队编辑上周一共只有两款药物获得FDA孤儿药资格。其中，一款药物的适应症为心包炎（pericarditis），另一款药物用于治疗肝细胞癌（hepatocellularcarcinoma）。今天的这篇文章里，药明康德内容团队将与大家一道了解这两款药物。药物：rilonacept研发企业：KiniksaPharmaceuticals/再生元（Regeneron）治疗疾病：心包炎简介：Rilonacept是一种每周一次、皮下注射的重组融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β信号。该药物最初由再生元发现和开发，并获得美国FDA批准（商品名Arcalyst）用于治疗与Cryopyrin相关的周期性综合征（CAPS）。KiniksaPharmaceuticals于年从再生元获得rilonacept的许可，用于研究由IL-1α和IL-1β介导的疾病，包括复发性心包炎。Rilonacept治疗复发性心包炎的关键性3期试验RHAPSODY研究达到了预先规定的主要和所有主要次要疗效终点。值得一提的是，年rilonacept还获得了FDA治疗复发性心包炎的突破性疗法认定。药物：CS研发企业：基石药业治疗疾病：肝细胞癌简介：CS是基石药业开发的一种靶向PD-1的人源化IgG4单克隆抗体。其单一疗法1a期临床研究的初步数据表明CS安全且可耐受，在多种肿瘤类型中均观察到抗肿瘤活性。基石药业已启动CS与Lenvima（lenvatinib）构成的联合疗法的全球性3期临床试验，并于年12月实现首例受试者给药。Lenvima（lenvatinib）为治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。
参考资料：
[1]KiniksaAnnouncesU.S.OrphanDrugDesignationforRilonaceptfortheTreatmentofPericarditis.RetrievedJuly18,,from